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Real World Evidence, la sfida italiana

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RWE. Una parola che genera al contempo attrazione, come ogni nuova tendenza che inizia a diffondersi in un ambito lavorativo, ma anche diffidenza, poiché le modalità di applicazione dell’RWE hanno contorni ancora poco definiti e chiari.

Dal teorico studio accademico, gli operatori del mondo healthcare, vorrebbero vedere la Real World Evidence declinata in strumenti quotidiani che possano rendere tangibili le possibilità di questo approccio.

Ma, concretamente, cosa significa cogliere la sfida che il nuovo paradigma dei Real World Data ci sta ponendo?

Partendo dalla definizione, secondo quanto riportato dalla Food and Drug Administration  nel 2016, la Real World Evidence è l’evidenza clinica relativa all’uso e ai potenziali benefici o rischi di un prodotto medico derivato dall’analisi dei Real World Data (RWD – “dati del mondo reale”). L’evidence deriva da un accurato piano di ricerca e di analisi, predefinito e successivamente interpretato. La FDA ha già delineato come sia possibile utilizzare sia i Real World Data che le loro evidenze per monitorare la sicurezza post mercato, gli eventi avversi e per prendere decisioni normative. La comunità sanitaria potrebbe servirsene per valutare linee guide e scelte di pratica clinica. La comunità dei pazienti potrebbe beneficiarne nell’ottenere cure sempre più personalizzate in base al proprio profilo di salute. L’Industria potrebbe utilizzarli per dimostrare il valore del proprio prodotto in tutte le fasi del ciclo di vita, dallo studio clinico alla sua maturità. Ad esempio, attraverso una valutazione dell’unmet need clinico per lo sviluppo di una nuova terapia, una valutazione del budget-impact per la fase di accesso di un nuovo prodotto, uno studio di aderenza o uno studio del valore apportato dal servizio in caso di rinegoziazione di un farmaco e così via.

RWE e la sfida dell’accesso al dato

Uno dei motivi per cui in Italia l’RWE non è così utilizzata risiede nelle fonti del dato, molto eterogenee, e che spesso risultano di difficile accesso e non organizzate in database completi e fruibili in breve tempo.

Le cartelle cliniche informatizzate non presentano formati standard, vi è una mancata uniformità dei database amministrativi e questi ultimi non sempre sono di semplice fruizione, sia per motivi più tecnici legati alle strutture e alle conformazioni dei database, che per difficoltà legate ai permessi di accesso, le difficoltà incontrate dai centri clinici nel poter impostare un follow-up puntuale della malattia. Sono queste le difficoltà che quotidianamente affronta chi decide di cogliere la sfida posta dal nuovo paradigma della RWE.

Come i servizi a domicilio si inseriscono nella grande sfida dei dati

Una delle fonti del dato ancora poco considerata quando si parla di RWE è quella dei dati derivanti dai servizi di home-therapy che possono rappresentare, per la comunità scientifica, gli strumenti attraverso i quali raccogliere un insieme cospicuo di dati strutturati con metodologie continuative, programmate e regolate. Un efficace strumento per generare un solido pattern di dati durante un lungo periodo di tempo. Monitorare l’andamento di un valore, valutare il grado di aderenza a una terapia e gestire eventuali effetti collaterali in modo sicuro e affidabile.

Un esempio di tale utilizzo è lo studio del 2017 svolto su 85 italiani affetti dalla malattia di accumulo lisosomiale di Anderson Fabry, grazie al contributo di Caregiving Italia, ora parte di Healthcare Network Partners. I risultati raccolti durante il periodo di home therapy, di un anno e undici mesi, hanno riportato:

– Un aumento di aderenza al trattamento dei pazienti al 100% (primaperdevano 1 infusione su 10) ;

– L’incremento della qualità di vita del paziente.

Questo studio, tra le altre cose, è stato utile per affermare il modello dell’home-therapy come good practice in molte regioni italiane.

Strutturare una raccolta dati che possa generare evidenze scientificamente valide e utili rappresenta un mezzo per prendere decisioni a vantaggio di tutti gli attori: dai pazienti – per una migliore e corretta terapia, all’industria – per dimostrare il valore apportato, alle istituzioni – in ottica dell’implementazione del cost-saving.