Real World Evidence, el desafío italiano

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RWE. Como cualquier otra tendencia que empieza a difundirse en un ámbito laboral, es una expresión que genera atracción y desconfianza al mismo tiempo, porque las modalidades de aplicación de la RWE todavía resultan poco claras y definidas.

Más allá de la teoría de los estudios académicos, a los operadores del mundo de la asistencia sanitaria les gustaría ver la Real World Evidence aplicada a los instrumentos cotidianos, para evidenciar las posibilidades de este tipo de enfoque.

Pero, en concreto, ¿qué significa asumir el reto que nos plantea el nuevo concepto de Real World Data?

Según la definición de 2016 de la Food and Drug Administration, la Real World Evidence es la evidencia clínica que se refiere al uso y a los beneficios, o riesgos potenciales, de un producto médico, derivada del análisis de los Real World Data (datos del mundo real, RWD). Dicha evidencia proviene de un plan de investigación y análisis exhaustivo, predefinido y, finalmente, puesto en la práctica. La FDA ya ha esbozado las modalidades para hacer realidad el uso de los Real World Data y su evidencia con el fin de supervisar la seguridad post venta, los eventos adversos y para tomar decisiones normativas. La comunidad sanitaria podría utilizarlos para evaluar las directrices y las elecciones en la práctica clínica. La comunidad de pacientes podría obtener beneficios con tratamientos cada vez más personalizados en base a su propio perfil de salud. La industria podría aprovecharlos para demostrar el valor de su producto en todas las etapas del ciclo de vida, desde el estudio clínico hasta su maduración. Por ejemplo, mediante una evaluación de las necesidades clínicas insatisfechas para el desarrollo de una nueva terapia, una evaluación del impacto presupuestario para la fase de acceso de un nuevo producto, un estudio de adherencia o un análisis del valor aportado por el servicio en el caso de que el medicamento vuelva a ser objeto de negociación, entre otras cosas.

RWE y el desafío del acceso a los datos

Una de las razones por las que la RWE en Italia no se utiliza mucho se debe a las fuentes de datos, muy heterogéneas, que a menudo resultan de difícil acceso y que no están organizadas en bases de datos completas y accesibles en tiempos breves.

Las historias clínicas digitalizadas no presentan un formato estándar y no existe uniformidad en las bases de datos administrativas, a veces poco prácticas de consultar, tanto por razones técnicas (debido a las estructuras y a la conformación de las propias bases de datos) que por las dificultades relacionadas con los permisos de acceso. Esto genera los inconvenientes a los que se enfrentan los centros clínicos en el momento de definir un seguimiento puntual de la enfermedad. Se trata de las dificultades diarias de las personas que deciden aceptar el reto del nuevo concepto de RWE.

¿Cómo encaja la asistencia domiciliaria en el gran desafío de los datos?

Una de las fuentes de datos todavía poco considerada a la hora de tratar la RWE es la que deriva de los servicios de terapia domiciliaria, que para la comunidad científica pueden representar una herramienta útil para recoger una cantidad considerable de datos estructurados a través de métodos basados en la continuidad, en la programación y en la reglamentación. Es un instrumento eficaz para generar un patrón sólido de datos durante un largo periodo de tiempo. Permite supervisar el progreso de un valor, evaluar el nivel de adherencia a una terapia y gestionar posibles efectos colaterales de manera segura y fiable.

Podemos observar un ejemplo en un estudio de 2017 con 85 pacientes con enfermedad lisosomal de Anderson-Fabry, realizado gracias a la contribución de Caregiving Italia, que ahora forma parte de Healthcare Network Partners. Los datos recopilados durante el periodo de terapia domiciliaria (un año y once meses) han dado estos resultados:

– un aumento de la adherencia al tratamiento de los pacientes hasta el 100% (antes perdían 1 infusión de cada 10);

– el incremento de la calidad de vida del paciente.

Entre otras cosas, el estudio ha sido útil para afirmar el modelo de terapia domiciliaria como buena práctica en varias comunidades.

Una recopilación de datos estructurada, que pueda generar evidencias válidas y útiles desde el punto de vista científico representa un medio para tomar decisiones ventajosas para todos los actores: desde los pacientes, para mejorar y corregir la terapia, hasta la industria, como demostración del valor aportado, y las instituciones, para favorecer el ahorro de costes.